Stav Unie 2018: Co znamená právo vyzkoušet prostředky pro léčení FDA

Prezident Donald Trump ve zprávě o stavu Unie, která se zabývala „čistým uhlím“ a pečlivě se vyhýbala Rusku, schválil návrh zákona o drogách známý jako „Právo na pokus“. Právní předpisy, které by pacientům umožnily přijímat experimentální léčbu, která dosud nebyla schválený Úřadem pro potraviny a léčiva (Food and Drug Administration), byl Senátem schválen v srpnu, ale od té doby byl v Parlamentu pozastaven.

„Jsme také přesvědčeni, že pacienti s terminálním stavem by měli mít přístup k experimentálním léčbám, které by mohly potenciálně zachránit jejich životy,“ řekl Trump. „Lidé, kteří jsou nevyléčitelně nemocní, by neměli chodit z hrabství do hrabství a hledat lék - chci jim dát šanci přímo tady doma. Je načase, aby Kongres dal těmto nádherným Američanům „právo vyzkoušet“.

Zastánci zákona o právu na zkoušku, mezi něž patří viceprezident Mike Pence, tvrdí, že pravidla FDA jsou zbytečnými překážkami pro nevyléčitelně nemocné pacienty, kteří doufají, že budou hledat přístup k experimentálním drogám, protože nemají jiné možnosti léčby.Podle současných zákonů však většina terminálně nemocných dostává FDA přístup k neschváleným léčivým přípravkům, a to díky programu „soucitného použití“. FDA říká, že v letech 2010 až 2015 schválila 99 procent žádostí o soucitné užívání a v roce 2015 pouze 10 z 1 200 žádostí.

Navrhovaná právní úprava má tři klíčová ustanovení. Pokud by se to stalo, lidem s život ohrožujícími chorobami by se dostalo neschválených léků, které prošly testem fáze 1 až po schválení lékařem. FDA nebude muset kontrolovat lék na dostatečné důkazy o bezpečnosti, jak to dělá nyní, a bylo by zakázáno používat jakékoliv negativní klinické výsledky léku jako důkaz, že by ho později neschválily. Posledním ustanovením je, že návrh zákona by ochránil výrobce drog před jakoukoliv odpovědností, pokud by drogy způsobily negativní výsledek, pokud by se jednalo o úmyslné pochybení nebo hrubou nedbalost.

Ve zprávě z ledna 2018, která byla zveřejněna v New England Journal of Medicine Steven Joffe a Holly Lynchová z Univerzity v Pensylvánii poukazují na to, že kritici zákona říkají, že bude účinně podkopávat pravomoc FDA dohlížet na experimentální drogy. Bez jakéhokoli dohledu nad bezpečností existuje možnost, že používání neschválených výrobků by mohlo pacientům způsobit více škody než užitku a snížit jejich kvalitu života. Existují také obavy, že rozšíření přístupu mimo studie by mohlo oddálit rozhodnutí založená na důkazech o používání nových drog.

„I když je přístup ke zkoumaným lékům omezen na pacienty, kteří by se nemohli účastnit testů, může mít zneužívání zdrojů k rozšířenému přístupu závažné důsledky pro mnohem větší počet pacientů, kteří by měli prospěch z rychlého schválení účinných léků,“ t Joffe a Lynch píšou.

Největší dopad zákona, jak poznamenávají, je, že pacienti „ztratí výhodu smysluplných změn orientovaných na bezpečnost, které agentura doporučuje v 10% rozšířených schválení přístupu.“ Jeho další účinky budou minimální: Překážky přístupu, které uvádí Bílý dům není ve skutečnosti tak vysoký, a zatímco sponzor legislativy, Rep. Andy Biggs, říká, že program soucitného užívání je „příliš složitý, byrokratický a trvá příliš dlouho na schválení,“ formuláře skutečně zabírají asi 45 lidí. minut a 99 procent z nich je schváleno.

Důvodem, proč existuje relativně otevřený přístup k experimentálním pokusům, je skutečnost, že FDA byla v 80. letech tak silně kritizována aktivisty, kteří požadovali, aby pacienti s AIDS měli přístup k experimentálním lékům. Uvidíme, co se stane se zákonem „Právo na pokus“, ale podobná legislativa již byla přijata v 31 státech.